08.09.2020

Самое дорогое лекарство в мире

Сегодня самый дорогостоящий лекарственный препарат в мире – «Золгенсма» (Zolgensma, или онасемноген абепарвовек), одобренный в 2019 году Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), который предназначен для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). 

В результате этого смертельно опасного генетического заболевания человек не может ни ходить, ни стоять, ни сидеть. А при отсутствии лечения пациенты с СМА со временем теряют способность самостоятельно кашлять, глотать и дышать.

Заболевание возникает из-за точечной мутации гена SMN1, или потери участка хромосомы, где он должен находиться. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры. Благодаря использованию препарата «Золгенсма» мутировавший или отсутствующий в пятой хромосоме ген SMN1 замещается функционально полноценным геном. 

Пациенту с СМА за всю жизнь необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма», хоть она и стоит 2 125 000 долларов США.

Подробнее

Мнение специалиста

Подпишитесь на еженедельную рассылку наших новостей

Читают также

Случайная статья

Ученые придумали интеллектуальные ингаляторы для астматиков
Ингаляторы являются основным способом облегчения состояния при астме. И если пользоваться ими правильно, то их эффективность достигает 90%. Однако исследования показывают, что только около 50% пациент ...
[ читать далее ]
Load next