28.05.2019

Синдром Дауна можно лечить – новые открытия ученых

Сегодня синдром Дауна все еще считается неизлечимым генетическим заболеванием. Однако исследователи уже разрабатывают лекарство от него.

Пока в арсенале врачей есть только методы ранней и достаточно точной диагностики, которая дает возможность будущим родителям заранее подготовиться к появлению на свет особенного ребенка. Но согласно последним исследованиям, которые провели ученые Ратгерского университета в США, данную патологию можно будет лечить. Изменив аномальное эмбриональное развитие мозга и обеспечив улучшение когнитивной функции после рождения, синдром Дауна можно будет корректировать.

В своем эксперименте исследователи получили клетки кожи, которые были взяты у людей с синдромом Дауна, и перепрограммировали их в индуцированные человеком плюрипотентные стволовые клетки (hiPSCs). Затем были разработаны две экспериментальные модели: живой трехмерный «органоид» мозга человеческого младенца и модель мозга мыши с имплантированными hiPSCs.

Было показано, что hiPSCs, полученные от пациентов с синдромом Дауна, сверхпродуцируют OLIG2 – нейрональные предшественники переднего мозга. В результате церебральные органоиды модели синдрома избыточно продуцировали специфические подклассы ГАМКергических интернейронов, способных тормозить нашу нервную систему. Из-за нарушения между процессами торможения и возбуждения в моделях мозга мышей развивались когнитивные повреждения, они теряли память и способность распознавать объекты.

Оказалось, что баланс торможения можно выправить, нацелившись на ген OLIG2. При подавлении его чрезмерного производства проблемы с памятью и мышлением у мышей прекратились. Они так же хорошо запоминали предметы и находили выход из лабиринта, как и здоровые грызуны. На основе полученных данных исследователи планируют разработку лекарства от синдрома Дауна – сначала для эмбрионов, а потом, возможно, и для взрослых людей.

Комбинация органоидов головного мозга и мышиной модели мозга может быть также использована для изучения расстройств аутистического спектра или болезни Альцгеймера.

Подробнее
telegram

Мнение специалиста

Подпишитесь на еженедельную рассылку наших новостей

Читают также

Случайная статья

Продолжительность жизни можно спрогнозировать в юном возрасте: генетики
Американские генетики говорят о том, что продолжительность жизни человека можно предсказать в юном возрасте. Для составления прогноза необходимо измерить объем генетических мутаций. В будущем эту ...
[ читать далее ]
Загрузка...
Load next
Facebook Twitter Telegram