Генная терапия борется с болезнями крови

Генная терапия – многообещающее направление в медицине. Если бы мы сумели безопасно изменить нашу собственную ДНК, то могли бы навсегда избавиться от болезней, доставшихся нам в наследство от предков.

Команда исследователей из Университета штата Делавэр совершила прорыв в области генной инженерии, научившись перепрограммировать микрочастицы, присутствующие в крови человека, которые доставляют генно-измененный материал в гемопоэтические стволовые клетки – самые ранние предшественники клеток крови, которые «живут» глубоко в нашем костном мозге и участвуют в образовании клеток крови.

В статье, опубликованной в журнале Science Advances, авторы исследования описали, как они использовали мегакариоцитарные микрочастицы, которые циркулируют естественным путем в потоке крови, доставляя небольшие молекулы ДНК и РНК в гемопоэтические стволовые клетки.

Эта технология, безусловно, будет очень полезной для лечения таких наследственных заболеваний крови, как серповидноклеточная анемия (болезнь, вызывающая патологическое изменение формы эритроцитов) и талассемия, которая приводит к нарушению выработки гемоглобина.

Этот новый подход имеет ряд преимуществ перед другими подобными методами.

На стволовую клетку как источник формирования клеток направлено внимание многих ученых. Изменения в стволовых клетках теоретически могут предотвратить генетический дефект. Однако ранее разработанные методы основаны на том, что генетический материал к стволовым клеткам доставляют вирусы. А это приводит к побочным эффектам. Команда Университета штата Делавэр разработала метод, в котором используются крошечные частицы, которые находятся в потоке крови сами по себе: мегакариоцитарные микрочастицы. Вот именно эти частицы и научилась перепрограммировать команда Као и Папаутакиса. А благодаря специальным свойствам эти микрочастицы будут проникать только в нужные стволовые клетки.