Метод редактирования генома CRISPR впервые будет использован для лечения слепоты
По данным международного агентства информации Associated Press (AP), в новом исследовании, которое скоро должно начаться в Соединенных Штатах, ученые планируют использовать технологию редактирования геномов CRISPR для лечения наследственного заболевания глаз, которое вызывает слепоту.
Люди с данным заболеванием имеют мутацию в гене, которая влияет на функции сетчатки и светочувствительных клеток в задней части глаза, необходимые для нормального зрения. Это состояние является формой врожденного амавроза Лебера, одной из наиболее распространенных причин детской слепоты, которая поражает от 2 до 3 новорожденных из каждых 100 000, согласно данным Национального института здравоохранения США.
Как сообщили в AP, в новом исследовании ученые будут пытаться исправить мутацию с помощью CRISPR – инструмента, который позволяет исследователям точно редактировать ДНК в определенном месте.
Эксперты будут использовать инъекцию для доставки лечения непосредственно к светочувствительным клеткам, говорится в заявлении Editas Medicine – компании, которая проводит исследование вместе с компанией Allergan.
В исследование будут включены 18 пациентов: как детей в возрасте от 3 лет, так и взрослых.
Новое исследование отличается от противоречивого эксперимента китайского ученого, который использовал CRISPR для редактирования геномов детей-близнецов в прошлом году. В этом случае китайский ученый отредактировал ДНК эмбрионов, и эти изменения гена могут быть переданы следующему поколению, сообщает AP. В новом исследовании, напротив, правки ДНК, сделанные у детей и взрослых, не могут быть переданы их потомству.
Мнение специалиста